Meyer e Fondazione CR Firenze: siglato un accordo per un Laboratorio sulle cellule cerebrali umane

Una donazione del valore di quasi 2 milioni di euro. L'accordo è stato firmato presso la sede della Fondazione CR Firenze alla presenza di Federico Gelli, direttore generale AOU Meyer IRCCS e Bernabò Bocca, Presidente della Fondazione CR Firenze

Un laboratorio avveniristico, attrezzato con tecnologie all’avanguardia per l’analisi avanzata di cellule cerebrali umane ottenute differenziando cellule staminali riprogrammate a partire da cellule della cute dei pazienti. È quanto realizzerà la Fondazione CR Firenze a sostegno del Meyer, donando l’intero equipaggiamento di un nuovo Laboratorio di Neurofisiologia Sperimentale dedicato a questo filone di ricerca per un valore di quasi 2 milioni.

La donazione è stata firmata presso la sede della Fondazione CR Firenze alla presenza di Federico Gelli, direttore generale AOU Meyer IRCCS e Bernabò Bocca, Presidente della Fondazione CR Firenze. Grazie a questa nuova donazione, verrà creato un nuovo laboratorio che consentirà di implementare gli studi avviati grazie a una prima donazione della Fondazione CR Firenze, che aveva finanziato il progetto Human Brain Optical Mapping per il triennio 2021-2023.

Il nuovo Laboratorio. Il nuovo laboratorio, la cui realizzazione sarà ultimata entro i primi mesi del 2027, sarà attrezzato con tecnologie all’avanguardia che consentiranno di studiare i meccanismi fisiopatologici attraverso cui le varianti genetiche identificate nei pazienti sono alla base della patologia. Impiegando cellule del tutto analoghe a quelle presenti nel cervello dei pazienti - ma coltivate in laboratorio a partire da cellule staminali - gli studi condotti nel nuovo laboratorio permetteranno anche di testare, ove possibile, l’efficacia in vitro di nuove terapie di precisione.

Verrà acquisito un sistema di apparecchiature altamente innovativo, composto da diverse tecnologie integrate per l’analisi cellulare. Il core della dotazione comprenderà uno strumento per registrazioni elettrofisiologiche automatizzate su 8 cellule in contemporanea (ovvero per le misurazioni dei piccolissimi impulsi elettrici con cui le cellule comunicano); un sistema per registrazioni elettrofisiologiche manuali, ideale per indagini più precise sui segnali della singola cellula e una piattaforma per mappare l'attività elettrica dell'intera rete neurale. A questi si aggiungerà un microscopio dedicato a monitorare la corretta crescita delle reti stesse e uno strumento per analisi multiomiche integrate con cui, studiando in simultanea l'RNA (le istruzioni genetiche attive) e le proteine prodotte, sarà possibile comprendere i meccanismi fisiologici di base delle cellule studiate e i motivi per cui si ammalano.

La donazione della Fondazione CR Firenze assicurerà ai ricercatori anche materiali consumabili per lo sviluppo e l’analisi delle cellule per i primi 3 anni del progetto e l’acquisto di piccola strumentazione accessoria al funzionamento delle grandi attrezzature acquisite.

La donazione sfiora complessivamente i 2 milioni di euro.

Il filone di ricerca. Il team del Dipartimento di Neuroscienze e Genetica Umana dell’AOU Meyer IRCCS diretto dal Prof. Renzo Guerrini è un team di riferimento di fama internazionale nel campo della caratterizzazione clinica, neurofisiologica, neuroanatomica e genetica dei piccoli pazienti affetti da disturbi del neurosviluppo epilettogeni e delle malattie neurometaboliche ed ha contribuito ad identificare nuove malattie in questo ambito e le loro basi genetiche, ampliando le conoscenze sulle correlazioni fra difetto genetico e manifestazioni cliniche associate e chiarire i meccanismi molecolari e funzionali di alcune di queste condizioni. Negli ultimi anni, grazie a collaborazioni su scala mondiale, lo studio di neuroni umani derivati da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), ha permesso al team del professor Guerrini di caratterizzare i meccanismi fisiopatologici alla base di alcune rare encefalopatie epilettiche e dello sviluppo a base genetica.

Grazie al contributo della Fondazione CR Firenze il team del prof. Guerrini allestirà un laboratorio per lo sviluppo di cellule cerebrali a partire da iPSC riprogrammate da cellule cutanee. La strumentazione acquisita con questa nuova donazione permetterà un ulteriore salto di qualità che renderà i ricercatori del Meyer indipendenti anche per lo studio morfologico e funzionale delle cellule cerebrali differenziate in laboratorio e portatrici del patrimonio genetico del soggetto da cui derivano. Una metodologia di studio molto avanzata che consente approfondimenti sul funzionamento sulle popolazioni cellulari di un organo complesso e difficile da esplorare.

Le parole dei protagonisti. “Questo nuovo laboratorio si candida a diventare un punto di riferimento per i ricercatori attivi nello studio dei modelli cellulari e apre, grazie a questo, nuove possibilità terapeutiche per la cura di alcune gravi patologie del sistema nervoso. Per questo ringraziamo la Fondazione CR Firenze, che oggi torna a garantire un importante sostegno all’avanzamento tecnologico del Meyer” ha dichiarato Federico Gelli, direttore generale AOU Meyer IRCCS.

“Con questa donazione proseguiamo un percorso di collaborazione con il Meyer avviato da tanti anni – afferma Bernabò Bocca Presidente di Fondazione CR Firenze -. La Fondazione crede nella ricerca e nei progressi che compie la medicina di precisione. La nostra attività è da sempre concentrata sulle infrastrutture innovative e sulle persone della ricerca: sostenere questo laboratorio significa investire nelle competenze del Meyer e nella possibilità di offrire, in futuro, risposte migliori ai bambini e alle loro famiglie.”.